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Que es?

La Terapia Genética es un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración. Es un formulario de la terapia que implica el insertar de uno o más genes correctivos que se han diseñado en el laboratorio, en el material genético de las células de un paciente para curar una enfermedad genética. La expresión de nuevos gen o genes puede entonces alterar la transcripción de la DNA o del ARN usada a las proteínas de la síntesis y por lo tanto para corregir la enfermedad. https://conocesobreterapiagenica.wordpress.com/tag/ashanti-de-silva/ http://cmc1bacterapiagenica.blogspot.com.es/ Ventajas: -

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se podrían identificar en una persona enfermedades potenciales que aún no se hayan manifestado, para o bien reemplazar el gen defectuoso, o iniciar un tratamiento preventivo para atenuar los efectos de la enfermedad Ex: Prevención se le podría descubrir a una persona totalmente sana un gen que lo pondría en un riesgo de disfunciones cardíacas severas. Si a esa persona se le iniciara un tratamiento preventivo, habría posibilidades de que la enfermedad no llegue nunca. Curación  niños burbuja No sólo se limitan a enfermedades genéticas, sino también a algunas de origen externo al organismo: virales, bacterianas, protozoicas, etc. Ex: se anunció que un grupo de científicos estadounidenses empleó técnicas de terapia génica contra el virus del SIDA  Sintetizaron un gen capaz de detener la multiplicación del virus responsable de la inmunodeficiencia, y lo insertaron en células humanas infectadas. El resultado fue exitoso: el virus detuvo su propagación e incluso aumentó la longevidad de ciertas células de defensa, las CD4. http://www.abc.es/salud/noticias/20140306/abci-sida-terapia-genica201403051859.html Otros animales para reproducir necesidades humanas: Creació de organs per transplants 1. Xenotransplante  inocular genes humanos en cerdos para que crezcan con sus órganos compatibles con los humanos, a fin de utilizarlos para transplantes. Limitación: limitaciones de este tipo de trasplantes son la barrera inmunitaria, la posibilidad de que determinados tipos de xenovirus que afectan a otras especies se transmitan a humanos y el miedo social. Cerdos transgenicos que no detectan como extraño el organo 2. Creació de medicaments  Insulina El experimento consiste en conseguir bacterias a las que se le ha insertado un trozo de ADN de otro organismo distinto. Por ejemplo conseguir una

bacteria que tenga en su ADN un gen humano de la insulina. Cuando la bacteria se divide también replica el ADN insertado. Además la bacteria puede expresar el gen humano y fabricar insulina humana en grandes cantidades. Esta insulina se usa para la diabetes. http://profedenaturales.blogspot.com.es/2012/06/experimento-o-proyectoclasico-de.html Desventajas: -

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problemática ética las enfermedades mendelianas, determinadas por la acción de un único gen, son mejores candidatas que las enfermedades multifactoriales que, además de depender de la acción conjunta de varios genes, están influidas por factores ambientales las enfermedades recesivas son mejores candidatas a ser tratadas mediante terapia génica que las dominantes Naturaleza de la mutación que causa la enfermedad: las enfermedades que se generan por pérdida de la función son mejores candidatas que las que se generan como consecuencia de una ganancia funcional Control de la expresión génica: aquellos genes que no necesitan un excesivo control de su expresión, manteniendo un fenotipo funcional con niveles variables de producto génico, son los más fáciles de tratar. Por el contrario, cuando la expresión génica requiere un control estricto, los problemas que se presentan son mucho mayores Tamaño del gen que se inserta en el vector la enfermedad será más fácilmente tratable si se manifiesta en un tejido cuyas células puedan ser extraídas, cultivadas con facilidad in vitro, resistentes a la manipulación y reintroducidas sin dificultad en el organismo Los modelos animales existentes para prevenir la seguridad del vector a usar, en ocasiones, no reproducen las consecuencias de la administración del vector de igual modo que como sucede en el humano Contra: Se les informa de todo y se asegura que el paciente está de acuerdo con usar ese tratamiento la variabilidad de respuesta de los humanos frente a un mismo vector es muy amplia y la respuesta de cada persona está modulada por las exposiciones previas que dicha persona haya tenido frente a un virus similar al usado en la transferencia génica EXPO: Para ver algunas de las ventajas de la terapia génica usaremos varios ejemplos:

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El niño burbuja David Vetter, un niño que vivió en Houston, Texas, en los años 70. David nació con inmunodeficiencia severa combinada (SCID, por sus siglas en inglés). Las SCID son una serie de enfermedades genéticas, extremadamente raras, que se parecen al sida. Los niños afectados nacen aparentemente sanos, pero en un periodo de unos cuantos meses desaparecen de su sangre los anticuerpos protectores que obtuvieron de su

madre durante la gestación y son afectados por repetidos episodios de infecciones poco comunes. No se desarrollan bien y a menudo son hospitalizados por neumonía. Debido a un pequeño error genético, su sistema inmune no puede elaborar de manera adecuada células T y B (llamadas también linfocitos), las cuales se encargan de patrullar el cuerpo destruyendo agentes extraños como bacterias, hongos y virus que incesantemente tratan de invadir nuestro cuerpo. ara evitar que David muriera en cuestión de meses o años, sus padres tomaron la difícil decisión de criarlo en un ambiente estéril, es decir, libre de microorganismos. Junto con los médicos e investigadores del Baylor Medical Center, en Texas, crearon una casa especial para él: una enorme burbuja de plástico que lo mantendría aislado del medio exterior. David vivió en estas condiciones por 12 años. Una vez que entró a su mundo estéril, comenzó una vida que ningún otro ser humano había experimentado antes. Podía ver y hablar con su familia, pero no sentarse a comer con ellos. Podía percibir las caricias a través de las paredes plásticas flexibles, pero no sentir el calor de un abrazo. Sus amigos jugaban con él desde afuera de la burbuja-prisión, pero David no podía corretear libremente con ellos o acompañarlos al parque. Los padres del niño trataban de ganar una lucha contra el tiempo. Esperaban que las investigaciones médicas encontraran un tratamiento que liberara a su hijo de la burbuja. Los años pasaron y David se hizo famoso. Muchas revistas y periódicos escribieron sobre él, e incluso se hizo una película sobre su extraordinaria experiencia. Como temían sus padres, cuando David llegó a una edad en que pudo comprender el alcance de su situación, pidió recibir el único tratamiento disponible para su enfermedad hasta ese momento: un transplante de médula ósea, aun cuando en aquel tiempo acarreaba un considerable riesgo de muerte. Como se mencionó, la enfermedad de David se originaba en un defecto en la elaboración de células T y B. Puesto que estas células se producen en la médula ósea, los doctores imaginaron un tratamiento audaz: destruir la médula de David —con fármacos y radiación— y sustituirla con células de un donador sano. Si funcionaba, David podría llevar una vida normal. Si fallaba, desarrollaría infecciones masivas que no podrían ser tratadas y finalmente moriría. En 1984 se realizó la operación. El trasplante fue bien, y durante un tiempo se tuvo la esperanza de que David se curase. Pero, pasados unos meses, empezó a tener diarrea, fiebre y vómitos severos. Los síntomas eran tan graves que David tuvo que ser sacado de la burbuja para el tratamiento. Fuera de la burbuja, continuó empeorando, entró en coma y falleció. Su madre fue capaz de tocar su piel por primera y última vez antes de morir. Nuevo caso: Ashanti

Si et eañosmást ar deunanuev at écni ca,l at er api agéni ca,ser í aut i l i z adapar at r at arauna pequeñani ña,Ashant i ,conl ami smaenf er medadqueDavi d. Laenf er medadqueamenaz aba l asv i dasdeDavi dyAshant ier ai nc ur abl e,per odej aba un r esqui ci odeat aque:elhechodes ercausadaporundef ec t oenunsol ogen( l osgenesson f r agment osde ADN que cont i enen l ai nf or maci ón par af abr i carl as pr ot eí nas) .En v ez de f r ust r ar s e por que una si mpl e“ f al t a de or t ogr af í a”genét i ca t uvi er a que r es ul t arf at al ,t r es

c i ent í fic osv i er onenes asenci l l ezl acl av edeunaes t r at egi adet r at ami ent o.¿Ysif uer aposi bl e c or r egi resa úni ca “ f al t a de or t ogr af í a” ? En l os hechos eso s i gni fic ar í a“ bor r ar ”elgen def ect uosoys ust i t ui r l oconl av er s i ónnor maldelgen,esdeci r ,ungens i nf al t asdeor t ogr af í a. Elpr obl ema,c l ar o,esquenot ení anni“ goma”ni“ l ápi ces”genét i cospar ahacerl at ar ea.Per os í t ení anl abor at or i osbi enequi padosyconoci mi ent oc i ent í fic o.

Lo primero que hicieron fue extraer del cuerpo de Ashanti células “mal escritas” y colocarlas en cultivo en el laboratorio, para estimular su reproducción. Una vez que se tuvieron muchas células, se les introdujo la versión corregida del gen. Esto se hizo combinando conocimiento e ingenio: con virus. Cierto tipo de virus pueden ser manipulados en el laboratorio para insertarles genes, en concreto, la versión correcta del gen que estaba defectuoso en Ashanti. Poniendo millones de estos virus en el cultivo de las células de la niña, los virus podrían penetrarlas actuando como vehículos de transporte microscópicos, llevando el gen “sano” a las células. A estos vehículos microscópicos se les llamó “vectores”. Una vez dentro, los vectores liberarían el gen corregido, que iría a parar al ADN celular. Las células así transformadas se reintroducirían en el cuerpo de Ashanti. Éste fue el sueño inicial de un grupo pequeño de médicos que impulsaron una nueva era en la medicina molecular: la de la terapia génica, que busca tratar y eliminar las causas de la enfermedad, en lugar de tan sólo aminorar los síntomas. Milagro El14desept i embr ede1990,enl osI ns t i t ut osNaci onal esdeSal uddeEst adosUni dos( NI H, pors ussi gl asen i ngl és) ,l osdoct or esW.Fr enc h Ander son,Mi chaelRos enber g yKennet h Cul v eri nt r oduj er onc él ul asdemédul aespi nal ,t r at adaspori ngeni er í agenét i ca,enl av enadel br az odeAshant ideSi l v a.Deest af or ma,l ani ña,deapenascuat r oañosdeedad,s econvi r t i ó en l a pr i mer a paci ent e en r ec i bi rt er api a géni ca.Af ec t ada desde su t i er na i nf anc i a por i nf ecc i ones per s i st ent es, Ashant is uf r í a de SCI D debi doa que habí a her edado un gen def ect uosodec adaunodes uspadr es . Est egen,l ocal i z adoenelc r omosoma20,nor mal ment edal ugaraunaenzi ma,l adeami nasa deadenos i na( ADA,pors uss i gl aseni ngl és) ,queser equi er epar aqueelsi st emai nmune f unc i onec or r ect ament e.Af or t unadament e,desde1987sehabí adesar r ol l adounamaner ade f abr i cares t aenzi maenv acas ,porl oqueer aposi bl eadmi ni s t r aral osenf er mosdeSCI Dl a v er s i ón bovi na de l a enz i ma f al t ant e.Es t a enz i ma s ust i t ut a,alc i r cul aren elcuer po,podí a r est aur aral godel af unci óni nmune.Ayudaba,per onoer aunac ur a;yaunconl amedi ci na,l os ni ñosc ondefic i enc i aenADAsuf r í anmási nf ec ci onesquel onor malydebí ans erobser v ados c onex t r emoc ui dado Aunqueex t r aor di nar i ament er ar a,l adefic i enc i adeADApr esent abaunaopor t uni dadex cel ent e par aelpr i meri nt ent odet er api agéni ca.Comoy as edi j o,est adefic i enc i aaf ect aauns ol ogen, yés t e,as uv ez ,af ect asól o al ascél ul asT yB,c r uci al esenl asdef ens asi nmunol ógi cas . Tambi én er ai mpor t ant e que l os pac i ent es s uj et os a l at er api a géni ca pudi er an c ont i nuar t omandos usmedi ci nas.Másaún,habí amét odosqueper mi t i r í ancompar arl osr es ul t adosdel t r at ami ent o us ado ant es de l at er api a géni ca con l os de és t a,como elcont eo de cél ul as pr oduct or as de ADA,pr uebas de l osni v el es de l ar espues t ai nmune y es t udi ossobr el a f r ec uenci adei nf ecc i ones . Losdoct or esdelNI H sus t r aj er onungr annúmer odec él ul asTyB del as angr edeAshant i . Post er i or ment e es t abl ec i er on c ul t i v osde es t asc él ul as,a l osc ual esl esagr egar on agent es quí mi cospar af av or ecerl adi v i si ónc el ul ar .Enest ecaso,l osv ect or esf uer onv i r usat enuados, esdec i r ,v i r usmodi fic adosquehanper di dos uc apaci dadpar acaus ardaño,al osques el es habí ai ns er t adoelgennor maldel aADAyqueses abí aquet ení anl acapaci daddei nf ect ara l asc él ul asB yT,demodoquepodr í ant r ans por t arelgens ano.Cons uer t e,enal gunasde

es t asc él ul aselnuev ogens er í ai nt egr adoas uADN,porl oque,alc r ecerydi vi di r se,l ascél ul as r epl i car í anelgendel aADA.Losl i nf oc i t osas ít r ansf or madossei ny ect ar onenl av enadelbr az o deAshant iycomenzól aesper a.¿Cuánt asdel ascél ul asdelcul t i v oser í ani nv adi dasporel v i r us ?,¿podr í anl ascél ul ast r ansf or madasdi vi di r s enor mal ment eenelc ul t i v o?,ysil ohi ci er an, ¿pr oduci r í an s ufic i ent e enz i ma nor malpar ar est aur arl af unc i ón i nmune ?,¿c uál eser an l os r i esgos ? Másdeunadécadadespuésdei ni ci ars ut er api agéni ca,Ashant i seencuent r abi en,yj unt ocon el l aot r adocenadeni ñoss ehanbenefi ci adodel at er api agéni capar at r at arl adefi c i enc i ade ADA.Par aDav i d,elni ñoconelquei ni c i amosest ahi st or i a,desaf or t unadament el oshal l az gos l l egar ondemasi adot ar de.

SIDA: http://www.infosida.es/que-es-el-vih

VIH El VIH o Virus de la Inmunodeficiencia Humana es un microorganismo que ataca al Sistema Inmune de las personas, debilitándolo y haciéndoles vulnerables ante una serie de infecciones, algunas de las cuáles pueden poner en peligro la vida.

Sida El Síndrome de la Inmunodeficiencia Adquirida o sida es el estado de la infección por el VIH caracterizado por bajos niveles de defensas y la aparición de infecciones oportunistas.

En concreto, los investigadores han modificado la proteína CCR5 de los linfocitos CD4 con el fin de conferir a las células la capacidad de «atacar» al virus y eliminarlo una vez que se inyectan en el paciente. «El estudio muestra que podemos modificar las propias células del sistema inmune de un paciente para que adquieran la capacidad de resistencia natural al virus de una forma segura y eficaz. Y, cuando se transfieren al paciente, las células modificadas podrían mantener la carga viral indetectable sin la necesidad de medicamentos», explica, Carl H. June, coordinador del trabajo. June cree que estos datos refuerzan la creencia de que las «células T modificadas son la clave para eliminar la necesidad de antirretrovirales permanente». Para modificar las células, los científicos utilizaron la tecnología de «dedos de zinc», una especie de tijeras moleculares desarrolladas por Sangamo BioScience, que cortan el trozo de gen necesario para imitar la mutación de CCR5 -delta-32, una rara mutación que proporciona una resistencia natural al virus, pero en sólo 1% de la población general. Al inducir estas mutaciones, explica Juan Carlos López, del Hospital Gregorio Marañón de Madrid, se reduce la expresión de la proteínas de superficie de CCR5 y, sin ellas, el VIH no puede entrar en la célula, lo que las convierte en resistentes a la infección....